Boehringer Ingelheim obține – opiniapozitivă a comisiei CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) pentru utilizarea Pradaxa® (dabigatran etexilat) pentru tratamentul și prevenirea evenimentelor tromboembolice venoase la copii

Boehringer Ingelheim a anunțat avizarea pozitivă a Comitetului pentru medicamente de uz uman (CHMP) al Agenției Europene a Medicamentului (EMA) cu privire la indicația propusă pentru Pradaxa® (dabigatran etexilat) pentru tratamentul evenimentelor tromboembolice venoase (TEV) și prevenirea TEV recurent la copii și adolescenți de la naștere până la vârsta sub 18 ani.

• Până în prezent nu există nicio terapie aprobată pentru tratamentul și prevenirea evenimentelor tromboembolice venoase la copii
• Standardul actual de îngrijire este asociat adesea cu monitorizarea frecventă a anticoagulării sau a injecțiilor zilnice¹
• Opinia pozitivă se bazează pe un program clinic pediatric dedicat pentru dabigatran, inclusiv studiul DIVERSITY², care completează profilul de siguranță și eficacitate stabilit și bine documentat al dabigatran la adulți³

Dacă indicația propusă va fi aprobată de Comisia Europeană (CE), pacienții pediatrici și profesioniștii din domeniul sănătății vor avea acces la o terapie anticoagulantă orală pentru care profilul risc-beneficiu a fost evaluat cu atenție de către o autoritate medicală. În prezent, nu există terapie aprobată pentru tratamentul sau prevenirea cheagurilor de sânge în vene (TEV) pentru copii, iar standardul actual de îngrijire (SOC) are o serie de limitări – inclusiv necesitatea monitorizării frecvente a nivelului de anticoagulare sau povara injecțiilor zilnice.¹

„Este important ca profesioniștii din domeniul sănătății să aibă acces la un tratament anticoagulant oral care a trecut prin teste riguroase și care este cât se poate de convenabil pentru copii”, a declarat Leonardo R. Brandão, director al programului de tromboză, profesor asociat, The Hospital for Sick Children, Departamentul de Pediatrie, Universitatea din Toronto, Canada. „Dacă va fi adoptat de Comisia Europeană, acest aviz pozitiv ar putea duce la disponibilitatea unei opțiuni de tratament care poate fi administrat pe cale orală, nu necesită monitorizare de laborator de rutină sau titrarea dozei și este disponibilă în formulări orientate către anumite grupe de vârstă, inclusiv pacienți mai tineri”.

„Dabigatran are un profil de siguranță pozitiv dovedit la adulți, demonstrat pe parcursul studiilor clinice și din lumea reală³ și suntem încântați că a fost confirmat acum și la pacienții pediatrici”, a declarat Waheed Jamal, vicepreședinte corporativ, șef CardioMetabolism Respiratory Medicine, Boehringer Ingelheim. Acest aviz pozitiv oferă dovezi suplimentare că dabigatran este potrivit pentru utilizarea într-o gamă largă de populații de pacienți, cu experiență clinică care echivalează cu peste 10 milioane de pacienți-ani în toate indicațiile autorizate până în prezent. Dacă va fi aprobat, va aduce o nouă terapie acolo unde în prezent nu există opțiuni de tratament autorizate disponibile”.

Opinia pozitivă a CHMP se bazează pe un program clinic dedicat populației pediatrice. Studiul DIVERSITY a demonstrat că dabigatran nu a fost inferior SOC la pacienții pediatrici cu risc crescut de TEV, cu rate de sângerare comparabile, în timp ce studiul coordonat de Brandão L și colab. a arătat rezultate de siguranță favorabile cu dabigatran la copii cu TEV și factori de risc de tromboză persistentă.

Autorizarea așteptată reprezintă o etapă importantă pentru dabigatran, bazându-se pe rezultatele studiilor sale asociate și lărgind potențial populația de pacienți.

Despre studiul DIVERSITY, Ablisetti M et al.

Acest studiu deschis, randomizat (1:2), în grup paralel, de fază 2b/3, de non-inferioritate, a evaluat eficacitatea și siguranța SOC versus dabigatran utilizând un algoritm de dozare pediatric dabigatran (nomogramă ajustată în funcție de vârstă și greutate) la copii cu TEV acută cu vârsta cuprinsă între 12 și <18 ani, 2 și <12 ani, 0 și <2 ani care necesită terapie anticoagulantă timp de ≥3 luni.²

Obiectivul primar compozit de eficacitate  a fost proporția copiilor cu rezoluție completă a trombului și lipsa de TEV recurentă sau de moarte asociată cu TEV. Obiectivele secundare au fost siguranța și relațiile farmacocinetice/farmacodinamice.²

Rezultatele studiului DIVERSITY au demonstrat că dabigatran nu a fost inferior SOC în ceea ce privește eficacitatea tratamentului cu TEV acută, cu relații farmacocinetice/ farmacodinamice similare cu adulții și poate fi o alternativă adecvată la SOC.²

Despre studiul secundar de prevenire a TEV, Brandão L și colab.
Studiul de fază III, cohortă prospectivă, cu un singur braț, este primul studiu de acest gen care descrie rezultatele la copii tratați cu un anticoagulant oral direct pentru prevenirea secundară a TEV. În studiu, aproximativ 200 de copii au primit dabigatran timp de până la 12 luni. Obiectivele principale pentru acest studiu au inclus recurența TEV, evenimente de sângerare și mortalitate la 6 și 12 luni

Studiul a arătat o frecvență generală scăzută a TEV recurente și a oricăror evenimente de sângerare.¹ Pe baza acestor rezultate, autorii au concluzionat că acest studiu a arătat rezultate de siguranță favorabile cu dabigatran la copii cu TEV și factori de risc de tromboză persistentă.¹