EMEA recomanda accesul cu prioritate pentru copii la Myozyme

Comitetul pentru Medicamente de Uz Uman (CHMP) al EMEA (European Medicines Agency) a recomandat ca sugarilor, copiilor si adolescentilor sa li se acorde prioritate in furnizarea medicamentului Myozyme (alfa alglucozidaza) al companiei Genzyme. Acesta recomandare este valabila in perioada crizei care se asteapta in aprovizionarea pietei cu acest medicament.

Medicamentul Myozyme se utilizeaza la pacientii cu boala Pompe, o tulburare rara, care consta intr-o deficienta enzimatica mostenita. Boala Pompe determina depunerea progresiva a glicogenului in anumite tesuturi, in special inima si alti muschi. Aceasta conduce la aparitia unui spectru larg de semne si simptome, printre care marirea inimii, dificultati in respiratie si slabiciune musculara. Cand apare la o varsta mica (debut precoce), boala progreseaza rapid si, in lipsa tratamentului, este de obicei letala. Boala Pompe poate sa apara si la adulti (debut tardiv), caz in care progresia are ritm mai lent si mai putin periculoasa pentru viata pacientului.

Dat fiind faptul ca, in cazul pacientilor cu debut precoce, boala prezinta cel mai rapid progres precum si risc de aparitie a problemelor de dezvoltare grave pe termen lung, CHMP recomanda: sugarii, copiii si adolescentii trebuie sa continue tratamentul cu Myozyme, fara nici o intrerupere. La acest grup de pacienti, tratamentul cu Myozyme trebuie initiat la momentul necesar si fara restrictii.

Niciun nou tratament cu Myozyme nu trebuie inceput la adulti. La adultii aflati deja in tratament, medicii care prescriu acest medicament trebuie sa ia in considere intreruperea temporara a tratamentului pana la rezolvarea problemelor de aprovizionare, exceptie facand pacientii la care intreruperea poate pune viata in pericol.