VPRIV

Indicatii terapeutice:

VPRIV este indicat pentru terapia de
substitutie enzimatica (TSE) pe termen
lung la pacienti cu tipul 1 de boala
Gaucher.

Mecanismul de actiune:

Boala Gaucher este o boala autozomal
recesiva, determinata de mutatiile
din gena GBA, care au ca efect un deficit
al enzimei lizozomale beta-glucocerebrozidaza.
Acest deficit enzimatic duce la o
acumulare a glucocerebrozidelor in special
in celulele macrofage, ducand la aparitia
de celule spumoase sau "celule Gaucher".
In cazul acestei tulburari de depozitare
lizozomala (TDZ), caracteristicile clinice indica
distributia celulelor Gaucher in ficat,
splina, maduva spinarii, scheletul osos si
plamani. Acumularea de glucocerebrozida
in ficat si splina duce la organomegalie.
Afectarea sistemului osos duce la anomalii
si deformari scheletice, precum si la crize
de dureri osoase. Depunerile in maduva
spinarii si sechestrarea splenica duc la
anemie si trombocitopenie, semnificative
din punct de vedere clinic.

Substanta activa a VPRIV este velagluceraza
alfa, produsa prin tehnologia
de activare genetica intr-o linie celulara
umana. Velagluceraza alfa este o glicoproteina.
Monomerul are aproximativ 63 kDa,
contine 497 aminoacizi si aceeasi secventa
de aminoacid ca si enzima umana produsa
natural, glucocerebrozidaza. Potential,
exis ta 5 situsuri de N-glicozilare, dintre care
patru sunt ocupate. Velagluceraza alfa este
produsa in asa fel incat sa contina in principal
glicani cu continut mare de manoza
pentru a facilita internalizarea enzimei de
catre celulele fagocitice vizate, prin intermediul
receptorului manoza.

Velagluceraza alfa suplimenteaza sau
inlocuieste beta-glucocerebrozidaza, enzima
care catalizeaza hidroliza glucocebrozidei
in glucoza si ceramida in interiorul
lizozomului, scazand astfel cantitatea de
glucocerebrozida acumulata si corectand
patofiziologia bolii Gaucher. Velagluceraza
alfa duce la cresterea concentratiei hemoglobinei
si a numarului de plachete
sangvine si reduce volumul ficatului si splinei
la pacientii cu tipul 1 de boala
Gaucher.

Autorizare:

VPRIV a fost desemnat produs orfan i n
iunie 2010.

Produsul contine o entitate moleculara
noua, a fost autorizat prin procedura centralizata
de catre EMA si, urmare a deciziei
Comisiei Europene, are autorizatie de
punere pe piata valida pe intreg teritoriul
Uniunii Europene.